Prävalenz von LEMS in der EU lt. BioMarin 2000 bis 5000

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2011-06-28

 

BioMarin - Firdapse - LEMS - Zahlenspagat

 

BioMarin Schätzungen der Häufigkeit (Prävalenz (nicht Inzidenz) von LEMS:

„...four to ten per million".

 

EU: ca.   2.000 bis 5.000 Betroffene

USA:      1.200 bis 3.100 Betroffene

 

Die  Spanne der Schätzungen genügt u.a. der regulatorischen Vorgabe von EMA (Europa) und FDA (USA), profitable Erleichterungen bei der Zulassung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen  zu gewähren, die höhere Schätzzahl stärkt sicherlich die Gewinnerwartung der  Aktionäre.

 

Dieselbe Zahlengröße kann für BioMarin und gleichzeitig erfreulich für die  Aktionäre sein,

unerfreulich aus wissenschaftlicher Sicht und damit nicht günstig für Patienten wie das neueste Projekt von BioMarin zu beweisen scheint:

 

Quelle:

http://phx.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=106657&p=RssLanding&cat=news&id=1571432

Aufgerufen am 13. Juni 2011

 

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BioMarin-Spar-Studie für die Zulassung von FirdapseTM durch die FDA (USA)

 

Am 07. Juni 2011 gab BioMarin bekannt, dass der erste Patient von geplanten 30 Patienten an 25 Orten weltweit eindosiert worden ist für eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von FirdapseTM bei LEMS anhand des Myasthenia Gravis Score und ein „timed 25 foot walk test",

[üblicherweise in der Neurologie: Geschwindingkeits- und Qualitätsmessung auf einer Gehstrecke von 7,62 m und dieselbe Messung dieselbe Wegstrecke zurück. F.M].

 

Quelle:

"BioMarin Initiates Phase 3 Trial for Amifampridine Phosphate for the Treatment of LEMS"

http://phx.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=106657&p=RssLanding&cat=news&id=1571432

zuletzt aufgerufen 27. Juni 2011.

 

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Kommentar

Kann der klinische Score für Myasthenia gravis (z.B. der nach Besinger et al. modifizierte Test)
der Muskelschwäche und der autonomen Störungen bei LEMS wirklich gerecht werden?

 

Es wäre meines Laien-Erachtens verdienstvoll gewesen, wenn BioMarin einen Test entwickelt hätte, der die Besonderheiten der Störung bei LEMS berücksichtigt. z.B. ggf. im Hinblick auf

 

- verzögerte maximale Kraftentwicklung,

 

- verstärkte Auswirkung der Beckengürtel/Oberschenkelschwäche beim Erklimmen von Stufen (im Vergleich
   mit dem Gehen auf ebener Strecke (unfallvermindernder Belag auf Klinikfluren ./. Kopfsteinpflaster...)

 

- Nachwirkung eines Belastungseffektes z.B. am darauffolgenden Tag ggf. mit dem Bedarf einer temporären
   Dosiserhöhung

 

- Schmerzen nach Muskelüberlastung - LEMS-Patienten können u.U. eine längere Strecke schaffen und trotzdem
   überfordert sein. Irgendwie passt hier das Score-System nicht.

 

- Grad der Fähigkeit, sich nach Stürzen aufrichten zu können.

 

- Grad der Fähigkeit, sich bücken und wieder aufrichten zu können..
   (Es fällt halt öfter etwas herunter)

 

- Unterschiedlichste autonome Störungen - (siehe  Artikel von Sally Waterman et al.)

 

- seltener Augenmuskelschwäche (DB) und Ptosis als bei der MG. Muss im LEMS-Score einen ganz anderen Stellenwert
   erhalten.  Im Besinger Score werden "Beinvorhalten im Liegen" (kaum vegleichbar mit Treppensteigen) und Ptosis
   z.B. gleich bewertet.

 

- U. u. sehr wechselhaft auftretende Schwächegrade unterschiedlicher Muskeln.

 

Vorrangig-entscheidend und wichtig ist die Messung der Wirksamkeit von 3,4-DAP Base im Vergleich mit 3,4-DAP Phosphat.

 

Die Wirksamkeit von 3,4-DAP bei LEMS ist bereits - auch von amerikanischen Wissenschaftlern - in der „Vor-BioMarin-Zeit" und nicht finanziert von BioMarin  hinlänglich nachgewiesen worden

 

(Mein ganz persönlicher -!! - Eindruck ist: Die Wirkung von FirdapseTM = 3,4-DAP Phosphat tritt später ein, als bei bisherigen Base-Präparationen, allerdings auch mit abweichenden Füllstoffen. Das wäre ja vielleicht überprüfenswert).
Ich  aber wegen des hohen Preises von Firdapse™ meine Therapie mit Kapseln fortgeführt.

Freya Matthiessen