FIRDAPSE(TM) - DIE EINE SEITE: Kleinkind mit CMS braucht weiterhin 3,4-DAP-Kapseln.
13. Okt. 2010 - 06. Sept. 2011
(Dieser Beitrag ist heute in Eile entstanden, ich habe ihn wegen der Dringlichkeit schnell auf diese Seite gebracht, hatte aber keine Zeit mehr ihn zu überarbeiten. Ich hoffe, das Anliegen und der Hintergrund des geschilderten Problems wird trotzdem deutlich.)
Besprechung des mir heute in einer Mail geschilderten Problems weiter unten.
Es wird von den Eltern eines schwer betroffenen Kindes Erfahrungsaustausch mit Menschen gesucht, welche sich in vergleichbarer Situation befinden. Kontakt können Sie über mich herstellen, meine Adresse finden Sie unter "Kontakt".
14. Okt. 2010
Für das Kind werden nun (doch) in der Apotheke 5-mg-Kapseln mit Amifampridin (3,4-DAP) hergestellt, nachdem die Mutter auf die Bezugsmöglichkeit über die Firma Fagron hinweisen konnte. 3,4-DAP-Substanz zur Befüllung von Steckkapseln ist sehr preiswert. Die Kapseln lassen sich auseinanderziehen, das Pulver kann dann bei Bedarf aufgelöst in Flüssigkeit eingenommen werden.
Auf meine Anfrage hin hatte mir Firma Fagron am 31. Mai 2010 mitgeteilt:
Sehr geehrte Frau Matthiessen,
Auch weiterhin kann man das 3,4-Diaminopyridin (Amifampridin) gemäß DAC über die Apotheke von FAGRON als Rezeptursubstanz beziehen.
Mit freundlichen Grüßen
i.A. G.Seidel
Fagron GmbH & Co.KG
Guten Tag.
Mein Name ist Joan Hansen [Alle Namen wurden von mir geändert. F.M.] und es geht um mein Tochter Daniela . Wir kommen aus.....[= Norddeutschland. F.M.]. Ich hoffe sehr Sie können mir helfen.
Daniela leidet seit 2 1/2 Jahren an einer Kongenitalen Myasthenie. [Das Kind ist 5 Jahre alt. F.M.]
Wir haben schon sehr schwere Zeiten hinter uns aber zur Zeit ist sie relativ gut eingestellt.
Sie bekommt 5x tgl. 20mg Mestinon und nachts 90mg Mestinon ret.
Zu jeder Dosis bekommt sie 5mg Diaminopyridin!!!! Bis letzte Woche haben wir Diaminopyridin von der Krankenhausapotheke einer Tagesklinik bekommen, weil hier im Umland keine Apotheke bereit war 5mg herzustellen.[gemeint sind Kapseln. F.M.]
Nun ist es ja so, dass Firdapse auf dem Markt ist und wir es nun über unseren Kinderarzt bekommen müssten. Der sagt aber es sei zu teuer und er könnte es nicht aufschreiben.
Die Krankenkasse hält sich ganz raus, sagt alles kein Problem: soll er doch aufschreiben und einen Antrag auf Praxisbesonderheit stellen. Will er aber nicht, hat Angst vor einem Regress.
Telefoniere mir die Finger wund um einen Arzt zu finden der uns hilft.
WISSEN SIE WOHER ANDERE PATIENTEN DIESES MEDIKAMENT BEKOMMEN ???? Ärzte die für Erwachsene zuständig sind dürfen es nicht weil Daniela noch ein Kind ist. Haben sie einen Rat???
Mit freundlichen Grüßen
[Name, Telefon-Nr. und Adresse sind mir bekannt.
Übrigens:
© Foto: Freya Matthiessen
Wenn ich auch absolut empört über den BioMarin-Preis für Firdapse™ bin, die Vertreter der Firma in Deutschland (Bild oben) habe ich als außerordentlich höflich erlebt, keinesfalls als "aufdringlich"; auch sonst habe ich nichts Nachteiliges gehört. Allerdings müssen die Vertreter natürlich die Linie ihres Arbeitgebers einhalten.
Freya Matthiessen.]
Firdapse™Tabletten 10mg von BioMarin sind zur Behandlung des autoimmun bedingten Lambert-Eaton-Myasthenischen Syndroms (LEMS) bei Erwachsenen zugelassen.
LEMS ist eine im Laufe des Lebens "erworbene" Erkrankung: Verursacher der Störung der Signalübertragung vom Nerv zum Muskel sind hier Autoantikörper.
Eine Störung der Signalübertragung kann jedoch auch erblich bedingt sein. Bei einigen dieser "Congenitalen Syndrome" (Con-GEN-ital) ist, genau wie bei der autoimmunen Form, Amifampridin (3,4-DAP) hilfreich, ggf - z.B. bei Atemmuskellähmung - lebensnotwendig. Meistens sind die Symptome spätenstens nach der Geburt erkennbar.
Diese Gruppe Menschen erfahren nun schmerzlich, dass sich ihre Behandlungssituation ANSCHEINEND bedrückend verschlechtert hat.
Es wird von Ärzten fälschlich - angenommen, andere Zubereitungsformen als die 10mg-Tabletten seien nun nicht mehr zulässig und deshalb nicht mehr verfügbar. Firdapse™ traut man sich nicht zu verschreiben aus Angst vor Regressforderungen. Immerhin kosten 100 Tabletten rund 3000 Euro. Außerdem ist Firdapse™ ja nur zur Anwendung beim autoimmungen LEMS und nur bei Erwachsenen zugelassen.
Die Substanz Amifampridin ist weiterhin von den Apotheken über die Firma FAGRON verfügbar und billig! Es finden sich verschiedene Ausreden, warum man keine Steckkapseln befüllen könne. Die Herstellung dieser Rezepturformulierung ist tatsächlich zeitaufwendig, während man sich Firdapse™ bequem per Telefon liefern und danach dem Patienten über den "Counter"reichen und wirklich gut dabei verdienen kann. Beschweren Sie sich in dem Fall einer Weigerung, Kapseln zu befüllen bei der Apothekenkammer oder wenden Sie sich im extremen Fall an die Presse. Wenn Ihnen in der Apotheke gesagt wird, man habe kein Gerät zur Befüllung, können Sie als Kunde darauf hinweisen, dass ein solches Gerät ausgeliehen werden kann.
Es ist aber auch ein Irrtum zu glauben, keine Gesetzliche Krankenkasse würde die Kosten für teure Medikamente übernehmen. Es kann, wie im nachfolgenden Fall geschildert, durchaus sein, dass die GKV zur Kostenübernahme bereit ist, der Arzt aus Angst vor Regress-Forderung jedoch nicht zur Verordnung bereit ist.
Für Kinder gibt es kaum zugelassene Medikamente. Aber allgemein, für Kinder und Erwachsene, gilt im Fall von sehr seltenen Erkrankungen, dass über eine "Orphan Drug" Verordnung, auch als "For the Compassionate Use" bezeichnet, verordnet und die Kosten von Kassen übernommen werden müssen. (Ein Haftungsrisiko - auch bei zugelassenen Medikamenten besteht für Kinderärzte allerdings immer, weil Medikamentenstudien erst neuedings auch mit Kindern durchgeführt werden dürfen, also fast alle Medikamente nur an Erwachsenen erprobt worden und nur für diese Gruppe entsprechend zugelassen sind).